2022年6月21日，温医大眼视光海南团队引领的新药真实世界研究项目——氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）获得国家药监局批准进口注册上市，用于治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎（慢性NIU-PS）。这是我国药品注册史上首个完全基于真实世界研究数据获批NDA的新药。

氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）于2018年10月12日被FDA首次批准用于治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎，海南（博鳌）国际眼视光眼科中心凭借国家赋予博鳌乐城先行区的“特许准入，先行先试”的优惠政策，通过临床急需通道引进该药，并于2019年8月首次在我国应用，为我国慢性非感染性葡萄膜炎的治疗提供了强有力的治疗方法。

2020年12月21日，氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）被正式纳入海南省药品监督管理局药械临床真实世界数据首批药品试点品种名单中。本项研究由温州医科大学眼视光医院集团总院长、国家973计划首席科学家瞿佳教授担任leading PI，温医大学眼视光医院副院长、集团海南院区首席医疗官陈蔚教授担任co-PI，国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任、四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授团队负责整体研究设计与数据统计。为了研究保质保量完成，陈蔚教授和常驻海南的刘密密主任带领眼视光海南临床团队夜以继日，全力以赴，付出了大量的心血和努力。海南博研医学研究有限公司挑起CRO重任。来自全国各地的眼科大咖们对于氟轻松玻璃体内植入剂未来在葡萄膜炎领域的贡献寄予厚望并给予大力支持。专业的临床团队使得整个真实世界研究如虎添翼，快马加鞭。

2021年4月，氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）以真实世界数据申报的NDA获CDE受理，上市时间全面提速。该产品的成功获批是国家药监局监管科学的重要实践与创新，改革创新意义重大，为真实世界证据支持药械临床评价提供了良好的示范，也标志着海南（博鳌）国际眼视光眼科医院在博鳌乐城临床真实世界数据应用试点工作取得新突破。

图：专家团队为患者诊疗

温州医科大学眼视光医院集团总院长、海南真实世界数据研究院执行院长瞿佳教授：优施莹是首个使用真实世界数据获批上市的药物，这不仅是中国眼科创新药物发展的重要进展，更是中国真实世界研究领域的一大里程碑。从28个“国九条”特许政策下的先行先试项目，到首个使用真实世界研究项目上市的眼科器械乃至大型医疗设备，再到今天获批的首个药物，温医大眼视光团队在海南自贸港、博鳌乐城这片创新热土上坚持创新、持续进取，取得了一定的成果。下一步，温医大眼视光和海南真实世界数据研究院将持续推进先行先试和真实世界研究发展，为中国人民的眼健康事业做出贡献。

温医大学眼视光医院副院长、集团海南院区首席医疗官陈蔚教授：优施莹作为中国注册史上首次完全基于真实世界研究数据获批上市的新药，对我们是一个全新挑战。回顾过往，项目方案的创新设计，实施细节的优化调整，历历在目。从真实世界数据来看，氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）展现出了令人满意的有效性及安全性。

国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任、四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授：优施莹是我国首个全部使用境内真实世界数据支持临床评价获批的药品，为今后真实世界证据在支持药品审评审批中的应用起到示范作用。这是国家药监局监管科学的重要实践与创新，改革创新意义重大，标志着博鳌乐城临床真实世界数据应用试点工作取得新突破，这也是重点实验室在首个基于境内真实世界数据获批的医疗器械“艾尔建青光眼引流管”工作之后的又一标志性研究成果。

关于氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）

葡萄膜炎患者最典型的特征是发病年龄早和容易复发，平均发病年龄约33岁，每一次炎症发作都会对眼内组织造成不可逆的损伤，46%患者最终发展为不可逆性的低视力或盲，是中国第二大致盲性眼病，而中国目前尚无慢性非感染性葡萄膜炎的标准治疗，作为目前治疗慢性非感染性葡萄膜炎的first-in-class产品，氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）具有低剂量眼内给药和长达36个月持续稳定释放药物的特点，是首款且唯一经FDA 批准可释放氟轻松长达36个月的用于治疗累及眼后段慢性非感染性葡萄膜炎的新药。真实世界研究数据显示，在中国真实世界诊疗环境中，氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）能够显著降低患者葡萄膜炎复发率，显著提高视力，植入优施莹的患者全身系统性用药、眼局部激素用量明显下降，黄斑水肿明显缓解。整个随访期间安全性良好，未发生非预期的严重的不良事件。

氟轻松玻璃体内植入剂（优施莹）的开发和引进将改善中国葡萄膜炎患者的治疗困境、延缓病情反复发作、避免全身诸多严重的并发症，并填补慢性非感染性葡萄膜炎治疗领域的空白。

关于非感染性葡萄膜炎

非感染性葡萄膜炎是一种慢性葡萄膜炎，可引起白内障、青光眼等多种并发症，当炎症控制不及时，可导致视力受损甚至永久性视力丧失。非感染性葡萄膜炎在临床表现上复杂、而各亚型之间的临床表现又高度相似，这给诊断和鉴别诊断带来了巨大的困扰。

关于真实世界研究

在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，即为真实世界研究。

海南省真实世界书局研究院成立大会

我国药品监督管理局（NMPA）也于2020年的第1号文件，出台了中国监管机构对于RWE支持药物研发于审评的指导原则。温州医科大学眼视光医院集团海南院区目前已开展十余项真实世界研究项目，其中3项在真实世界书局的支持下获批上市，处于目前国内真实世界研究的领先地位。

关于海南（博鳌）国际眼视光眼科医院

海南（博鳌）国际眼视光眼科医院由温州医科大学附属眼视光医院暨浙江省眼科医院瞿佳教授团队组建，是博鳌乐城国际医疗旅游先行区推出的第一个超级专科平台，授予博鳌乐城超级眼科。超级眼科将在诸多“高含金量”的政策加持下，持续发挥温医大眼视光专科优势，着力开展特许药械的引进及真实世界临床数据研究工作，逐步实现眼科技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”，努力创建“与国内外一流眼科团队共享共有、合作共赢的开放平台”和“国际眼科尖端医学研发、转化、应用的创新平台”。 

目前已引进28个特许项目，目前正在开展真研项目10余项。其中，强生Catalys飞秒激光系统和艾尔建XEN青光眼引流管入选首批国家药监局器械类真实世界临床数据研究试点并成功获批，成为全国首批应用真实世界临床数据注册上市的特许器械。YUTIQ氟轻松玻璃体内植入剂入选首批国家药监局药品类真实世界临床数据研究试点，现已正式获批上市，是中国注册史上第一个完全基于真实世界研究数据获批上市的新药。

来源：海南博鳌国际眼视光眼科医院

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